Un segundo paciente ha sido tratado en un estudio histórico de edición de genes en California, y no han surgido grandes efectos secundarios o problemas de seguridad desde el primer tratamiento del hombre hace casi tres meses, dijeron los médicos el martes. La edición genética es una forma más precisa de hacer terapia génica, y su objetivo es cambiar permanentemente el ADN de alguien para tratar de curar una enfermedad. En noviembre, Brian Madeux, de 44 años, se convirtió en la primera persona en tener una edición de genes dentro del cuerpo para una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter que es causada por un gen malo. A través de un IV, recibió muchas copias de un gen correctivo y una herramienta genética para ponerlo en un lugar preciso en su ADN. "Le está yendo bien y fuimos aprobados para seguir adelante con el segundo paciente, que también está bien", dijo el Dr. Paul Harmatz de UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, que trató a ambos hombres por la misma enfermedad. En una conferencia médica en San Diego, Harmatz informó los resultados de seguridad durante las primeras seis semanas después del tratamiento de Madeux. Sangamo Therapeutics, la compañía que fabrica la herramienta de edición de genes llamada nucleasas con dedos de zinc, dijo que a mediados de año debería haber más información de seguridad y resultados iniciales sobre la efectividad. Los problemas se desvanecieron: Madeux tenía mareos, sudores fríos y debilidad cuatro días después del tratamiento, pero desaparecieron por sí solos en un día, dijo Harmatz. Madeux también tenía una tos severa y un pulmón parcialmente colapsado, pero se consideró que no estaban relacionados con la terapia genética porque había tenido problemas similares anteriormente. Era importante que no hubiera signos de daño a su hígado. "Esa es la gran preocupación", porque los cambios en el hígado podrían significar que el sistema inmunitario estaba combatiendo el tratamiento y posiblemente socavando su efectividad, dijo Harmatz. Los resultados del hígado fueron una buena noticia después de que otros informes recientes causaron alarma. Un prominente científico de terapia génica, el Dr. James Wilson de la Universidad de Pensilvania, publicó dos estudios que informaban problemas hepáticos y otros problemas graves en monos y lechones que recibieron terapias génicas experimentales. Varios tuvieron que ser sacrificados. Los estudios en animales probaron dosis intravenosas muy altas de una terapia que utilizaba un determinado virus para transportar el gen a las células. Los familiares de este virus son ampliamente utilizados en terapias genéticas humanas, pero Wilson dijo que no creía que los resultados en animales influyeran en el uso de dosis más bajas, diferentes tipos de virus o terapias administradas de diferentes maneras, como por ejemplo una inyección. Trastornos neuromusculares: Los resultados pueden significar que será más difícil desarrollar terapias génicas para algunos trastornos neuromusculares: se pensó que las dosis más altas en los estudios en animales eran necesarias para llevar la terapia al cerebro y a los músculos. El estudio de Sangamo de que Madeux usa dosis mucho más bajas de un tipo diferente del virus. Wilson dijo que era importante para el campo que cualquier preocupación de seguridad se publicara rápidamente. Ayudó a dirigir un experimento muy temprano de terapia génica que mató a un adolescente en 1999, poniendo algunos otros estudios en espera durante años. Un editorial en la revista HumanGeneTherapy, que publicó uno de los estudios en animales de Wilson, dijo que los experimentos de terapia genética no deberían detenerse, porque eso podría privar a los pacientes de tratamientos potencialmente vitales. En el último año, las primeras terapias génicas fueron aprobadas en los Estados Unidos para tratar el cáncer y una forma heredada de ceguera.
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