Debido a que la terapia genética implica hacer cambios en las instrucciones básicas del cuerpo, plantea muchas preocupaciones éticas únicas. Las cuestiones éticas relacionadas con la terapia génica incluyen:
- ¿Cómo se pueden distinguir los usos "buenos" y "malos" de la terapia genética?
- ¿Quién decide qué características son normales y cuáles constituyen una discapacidad o trastorno?
- ¿Los altos costos de la terapia genética lo harán disponible solo para los ricos?
- ¿Podría el uso generalizado de la terapia genética hacer que la sociedad acepte menos a las personas que son diferentes?
- ¿Se debería permitir que las personas usen la terapia génica para mejorar los rasgos humanos básicos como la altura, la inteligencia o la capacidad atlética?
La investigación actual sobre terapia génica se ha centrado en tratar a las personas dirigiendo la terapia a las células del cuerpo, como la médula ósea o las células sanguíneas. Este tipo de terapia genética no se puede pasar a los niños de una persona. Sin embargo, la terapia génica podría estar dirigida a células de espermatozoides y óvulos (células germinales), lo que permitiría que el gen insertado se transmita a las generaciones futuras. Este enfoque se conoce como terapia génica de línea germinal. La idea de la terapia génica con línea germinal es controvertida. Si bien podría evitar que generaciones futuras de una familia tuvieran un trastorno genético particular, podría afectar el desarrollo de un feto de maneras inesperadas o tener efectos secundarios a largo plazo que aún no se conocen. Debido a que las personas que se verían afectadas por la terapia génica de línea germinal aún no han nacido, no pueden elegir si deben recibir el tratamiento. Debido a estas preocupaciones éticas, el gobierno de EE. UU. No permite que los fondos federales se utilicen para la investigación sobre la terapia genética de línea germinal en las personas.
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